18世纪James Lind 关于坏因病病因研究是人群中最早开展的实验流行病学研究。1920～1930年间美国Webster和英国Topey用三种病原菌感染纯种小鼠群进行了实验室动物群的感染研究，从而创立了实验流行病学。
目前实验流行病学已广泛用于探讨疾病病因和评价防治措施效果。它主要分为两类，即人群试验和临床试验。前者常用于生物制品（如百日咳菌苗、麻疹减毒活疫苗等）人群预防效果的评价，后者则用来研究临床防治措施的效果。