临床试验是从临床和统计学意义来考虑研究组和对照组间出现疗效差异的。两组疗效的差异愈大，则临床意义愈佳。当然还应从药品的毒副作用及其价格来考虑。
统计学的意义是指在研究组和对照组间出现疗效差异时，要考虑这种差异是防治措施的疗效还是因抽样误差所引起的。上述差异有统计学意义时，并不意味着有临床意义，而当具有临床意义时可无统计学意义。